武汉大学人民医院在视网膜色素变性为主的退行性视网膜病的治疗领域取得新突破

北京时间4月18日，自然杂志子刊《信号转导与靶向治疗》（《Signal Transduction and Targeted Therapy (STTT)》，IF=18.187）在线发表了武汉大学人民医院眼科沈吟教授为通讯作者的研究成果《高灵敏度和快动力学的光敏感通道蛋白恢复盲小鼠的视觉功能》“Visual function restoration with a highly sensitive and fast Channelrhodopsin in blind mice”。

该项研究进行的动物实验证明，使用新型光敏蛋白，可以将盲小鼠视力提高到相当于人类视力的0.3左右。这也意味着，过去被认为患有不治之症的致盲性视网膜眼病患者，有望重见光明。

论文截图

这一创新研究在全世界首次揭示了新型光敏蛋白在低于视网膜安全阈值的光激活下，治疗视网膜退行性疾病的有效性，为光遗传学结合其他技术手段治疗视网膜退行性疾病提供了思路，是在全球视网膜神经退行性疾病研究领域的又一重要突破。STTT杂志是自然出版集团在信号转导和靶向治疗领域具有国际影响力的杂志，是医学大类的一区杂志。

图为Signal Transduction and Targeted Therapy杂志封面

课题组负责人沈吟教授介绍，视网膜色素变性是一类慢性致盲性疾病，临床发病率为1/4000，治疗的效果和预后都很差，最终可导致患者失明，严重影响患者生活质量。在沈吟教授的指导下，课题组成员武汉大学第一临床学院博士生陈飞和于垚在德国合作者的帮助下，筛选得到具有高灵敏度和快动力学特性的改良版的微生物光敏蛋白，并利用光遗传学技术恢复了盲小鼠的视觉功能。

导入光敏蛋白后的盲鼠具有视觉功能

这篇最新发表的论文首次揭示：在安全的光强阈值下，使用新型光敏蛋白可将盲小鼠视力提高到相当于人类视力的0.3左右，同时对光反应速度也很快，时间分辨率至少可达到32 Hz。这一研究成果为临床利用光遗传学治疗视网膜退行性疾病奠定了基础，同时也为光遗传学结合其他技术手段治疗视网膜退行性疾病提供了可能。

沈吟教授

沈吟教授介绍，全世界有2000万盲人，视网膜色素变性等视网膜遗传病在临床上尚无有效治疗方法，病情发展将最终导致患者失明，严重影响患者生活质量。若将这种光敏蛋白运用到临床，可以治疗各种光感受器凋亡的遗传性视网膜病或视网膜退行性病变。而且发病率为13%的老年黄斑变性患者，在视网膜晚期完全萎缩之前，也可受益于该治疗。

沈吟教授团队十余年来深耕遗传性眼病的研究转化和临床诊疗工作，开展遗传病眼病诊断与治疗的新技术新业务，并筹办有遗传病眼病专病中心。前期她与团队围绕遗传病眼病的科技创新成果，已发表在Science Advance，PNAS，Nature Structure & Molecular Biology，elife等世界权威期刊。而基于本次研究成果，新型超快超敏感的光敏蛋白在临床上的应用，也将造福大量遗传性眼病患者。

2021年12月，长期从事视觉神经机制研究的杨雄里院士，在武汉大学人民医院设立院士工作站。沈吟作为杨雄里院士优秀弟子，牵头整合武汉大学人民医院眼科、神经和精神疾病相关科室，主导筹建了杨雄里院士工作站。工作站团队专注于眼科和神经精神相关神经疾病的基础机制研究和转化，组建神经眼科MDT和遗传眼科专病门诊，并在Nature主刊等系列杂志上发表系列阿尔兹海默症发病机制的重要科技创新成果。

通讯员：杨岑

湖北广电大健康发展中心图文编辑：梦菲